Le bemdaneprocel soulage les symptômes moteurs de la maladie de Parkinson et améliore les temps d'arrêt

Le recrutement a commencé pour tester la thérapie cellulaire dans l'essai clinique de phase 2

par Marisa Wexler, MS | 29 août 2023

Le traitement avec la thérapie cellulaire bemdaneprocel (BRT-DA01) a entraîné une réduction de la gravité des symptômes moteurs chez les personnes atteintes de la maladie de Parkinson dans le cadre d'un petit essai clinique, selon les données annoncées par BlueRock Therapeutics, son développeur.

"Nous sommes ravis de partager les résultats de cet [essai] de phase I et sommes impatients de faire passer le bemdaneprocel à la prochaine étape des tests cliniques", a déclaré Ahmed Enayetallah, vice-président senior et responsable du développement chez BlueRock, dans un communiqué de presse de la société.

Sur la base de ces données, BlueRock prévoit un essai clinique de phase 2 pour tester davantage le bemdaneprocel dans la maladie de Parkinson et prévoit de commencer le recrutement au premier semestre de l'année prochaine.

La maladie de Parkinson est causée par la mort progressive des cellules du cerveau responsables de la fabrication du messager chimique dopamine.

Le traitement standard fait appel à la lévodopa et à ses dérivés, qui fournissent au cerveau davantage de matières premières pour fabriquer de la dopamine. Ces thérapies peuvent être efficaces pour contrôler leurs symptômes, mais la plupart des gens connaîtront des périodes « d'arrêt » au fil du temps, lorsque les symptômes ne seront pas correctement contrôlés entre les doses.

Avec le bemdaneprocel, les cellules nerveuses productrices de dopamine sont transplantées dans le cerveau par une intervention chirurgicale. La thérapie utilise des cellules productrices de dopamine créées à partir de cellules souches d’embryons humains.

BlueRock a parrainé un essai de phase 1 (NCT04802733) pour tester le bemdaneprocel chez les personnes atteintes de la maladie de Parkinson. L'étude a recruté 12 patients qui avaient du temps libre malgré la lévodopa. Tous ont été traités par thérapie cellulaire à dose faible ou élevée.

L'objectif principal de l'étude était de tester la sécurité de la thérapie et les résultats ont été positifs. Un an après l'implantation chirurgicale du traitement, aucun effet secondaire grave lié au traitement n'est survenu. Deux événements graves liés à la sécurité ont été signalés – une crise liée à l’opération chirurgicale et un cas de COVID-19 – mais aucun n’a été considéré comme lié au bemdaneprocel.

L'imagerie du cerveau des patients a montré que les cellules greffées survivaient et produisaient de la dopamine comme prévu. Les données ont également indiqué que le bemdaneprocel atténuait les symptômes moteurs et réduisait les temps d'arrêt.

Plus précisément, un an après le traitement, les scores moyens sur l'échelle d'évaluation de la maladie de Parkinson unifiée MDS, partie 3 - une évaluation standardisée de la gravité des symptômes moteurs - se sont améliorés de 13 points avec le bemdaneprocel à forte dose et de 7,6 points avec la dose la plus faible.

D'après les journaux des patients, la durée des congés quotidiens a diminué de près de deux heures par jour dans le groupe à dose élevée et d'environ 45 minutes par jour dans le groupe à faible dose. Chaque jour, à temps, lorsque les symptômes sont correctement contrôlés, les augmentations correspondantes sont observées.

« Les données de cette étude ouverte de phase I sont extrêmement encourageantes. Bien qu'il s'agisse d'une petite étude ouverte, atteindre l'objectif principal de l'étude en matière de sécurité et de tolérabilité ainsi que les premières améliorations observées dans les résultats cliniques représente un grand pas en avant », a déclaré Claire Henchcliffe, MD, l'une des chercheuses principales de l'étude à l'Université de Californie, Irvine. "Nous espérons désormais que ces tendances se poursuivront et se traduiront par des bénéfices significatifs pour les personnes atteintes de la maladie de Parkinson dans le cadre d'essais cliniques contrôlés."

BlueRock est une filiale entièrement indépendante et exploitée par Bayer.

"Le résultat positif de cet essai clinique de phase I constitue un net pas en avant et nous rapproche de la possibilité de proposer de nouvelles options de traitement aux patients", a déclaré Christian Rommel, membre du comité exécutif de la division pharmaceutique de Bayer et responsable de la recherche et du développement.